Por primera vez, un equipo de investigadores de la Universidad Sun Yat-sen de Guangzhou, China, demostr\u00f3 que era posible corregir un s\u00f3lo error en tres mil millones de letras de c\u00f3digo gen\u00e9tico, para eliminar la enfermedad \u03b2-talasemia, un trastorno sangu\u00edneo. Los cient\u00edficos lograron alterar ADN mutado de embriones humanos, \u00a0en un experimento que podr\u00eda en el futuro, ser utilizado para curar una serie de enfermedades hereditarias.<\/p>\n
El ADN se compone de cuatro bases: adenina, citosina, guanina y timina, conocidas com\u00fanmente por sus respectivas letras A, C, G y T. Las distintas combinaciones de estas bases son las que proporcionan las instrucciones para cada funci\u00f3n en el cuerpo humano.<\/p>\n
La edici\u00f3n de base utiliza enzimas de modo similar a CRISPR, pero en lugar de realizar cortes a trav\u00e9s de la doble hebra de la h\u00e9lice del ADN, las enzimas cambian una sola letra, o base, de la A, C, G y T que componen el c\u00f3digo gen\u00e9tico.<\/p>\n
La \u03b2-talasemia, es una enfermedad se distingue por afectar a las personas durante toda la vida; no existe una cura verdaderamente viable. El trastorno es causado por un error en una sola base en el c\u00f3digo gen\u00e9tico, conocido como una mutaci\u00f3n puntual. El equipo mostr\u00f3 que era posible encontrar dicha mutaci\u00f3n y cambiar una \u201cG\u201d por una \u201cA\u201d, arreglando el problema.<\/p>\n
Para realizar los experimentos, los especialistas primero crearon un lote de embriones clonados. Luego tomaron c\u00e9lulas de la piel de pacientes con \u03b2-talasemia, retiraron sus n\u00facleos que contienen ADN y los implantaron en huevos de donantes que ten\u00edan sus propios n\u00facleos eliminados. Los huevos se convirtieron en embriones de etapa temprana que ten\u00edan la mutaci\u00f3n que provoca la enfermedad.<\/p>\n
La Dra. Helen Claire O\u2019Neill, Directora del Programa de Ciencias de la Reproducci\u00f3n y Salud de la Mujer del Colegio Universitario de Londres, se\u00f1al\u00f3:\u00a0\u201cMuchas enfermedades hereditarias, como la \u03b2-talasemia, tienen implicaciones potencialmente mortales y son el resultado de una mutaci\u00f3n provocada por el cambio de una sola letra en el genoma de un individuo. El estudio realizado utiliza la edici\u00f3n de base para reparar una mutaci\u00f3n, dando como resultado su correcci\u00f3n esperanzadora.\u201d<\/em><\/p>\n Los autores del estudio reportan que los embriones cuyo ADN fue manipulado, no fueron implantados, y resaltan que el enfoque podr\u00eda ser utilizado para\u00a0corregir las mutaciones que causan muchas condiciones hereditarias. La \u00e9tica de estos procedimientos a\u00fan est\u00e1 en discusi\u00f3n, por lo que es poco probable que est\u00e9n disponibles en un futuro pr\u00f3ximo.<\/p>\n El profesor Robin Lovell-Badge, del Instituto Francis Crick de Londres, expresa:\u00a0\u201cEl estudio ofrece resultados interesantes que podr\u00edan indicar una ruta para evitar ciertas enfermedades gen\u00e9ticas en los tratamientos som\u00e1ticos y germinales, aunque es demasiado pronto para considerar la aplicaci\u00f3n de este m\u00e9todo cl\u00ednicamente\u201d.<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n