Un grupo de científicos ha intentado por primera vez editar un gen dentro del cuerpo de un ser humano vivo para tratar de cambiar permanentemente el ADN de la persona y curarle así de una enfermedad, informa la agencia AP.
El experimento tuvo lugar este lunes en California (EE.UU.) en un paciente con el síndrome de Hunter, un trastorno metabólico hereditario. Con la ayuda de una terapia intravenosa, los médicos insertaron a Brian Madeux con 44 miles de millones de copias de un gen correctivo y una herramienta genética para cortar su ADN en un lugar preciso.
Las primeras señales de si la edición del gen ha tenido éxito se podrán observar en un mes, mientras que para poder determinarse con certeza la efectividad de la terapia habrá que esperar tres meses, señala la agencia. Si la operación tiene éxito, podría impulsar de manera notable el campo de la terapia génica.
“Cortamos su ADN, lo abrimos, insertamos un gen, lo volvemos a coser. Reparación invisible”, explicó el experimento el doctor Sandy Macrae, presidente de Sangamo Therapeutics, la compañía californiana responsable del proyecto. El gen insertado “se convierte en una parte de su ADN y se queda ahí por el resto de su vida”, prosiguió. Esto significa que no hay forma de borrar o corregir cualquier error que se pueda causar durante la edición del gen.
“Realmente estás jugando con la madre naturaleza”, señala el doctor Eric Topol, del Scripps Translational Science Institute en San Diego (California), agregando que no se pueden conocer por completo los riesgos de una operación de este tipo. Pese a la incertidumbre, los estudios deben avanzar para encontrar una solución a las enfermedades incurables, subraya el experto.
Los científicos ya han editado genes humanos con anterioridad, alterando células en el laboratorio que luego se reintroducen en los pacientes. Además, existen terapias genéticas que no implican la edición del ADN.
Sin embargo, estos métodos han demostrado su efectividad solo en algunos tipos de enfermedades.
Vía: noticiassin
